CRISPR/Cas9 — это система, обнаруженная в бактериях и участвующая в их иммунном ответе на вирусы. 1 Бактерии используют CRISPR/Cas9, чтобы разрезать ДНК вторгшихся бактериальных вирусов. 1
Учёные адаптировали этот молекулярный механизм для применения в других целях — для изменения любой выбранной аминокислотной последовательности в ДНК живых существ. 1 Например, чтобы исправить вызвавшую генетическое заболевание ошибку или усовершенствовать генетические особенности сельскохозяйственных культур или домашнего скота. 1
Простыми словами, Cas9 работает так: с помощью гида РНК, последовательность которой совпадает с искомым местом, он может внести разрыв в нужное место генома. 2 Как только ножницы Cas9 разрежут ДНК, клетка попытается восстановить разрыв, используя любую доступную ДНК, которую сможет найти. 1 Поэтому важно доставить к месту разрыва ту генетическую последовательность, которую нужно вставить. 1 Затем новый кусок ДНК автоматически встанет на освобождённое место, и с помощью естественных механизмов восстановления кусочек ДНК будет намертво вшит в цепочку. 1