ДНК помогает в разработке генной терапии заболеваний, позволяя целенаправленно исправлять мутации, ответственные за развитие наследственных болезней. 1

Например, если мутация в определённом гене вызывает выработку дисфункционального белка, приводящего к наследственному заболеванию, то генная терапия может быть использована для доставки копии этого гена, которая не содержит вредной мутации. 2 В результате продуцируется функциональный белок. 2

Также с помощью ДНК-технологий возможен персонализированный подход к диагностике заболевания и лечению пациента с учётом индивидуальных характеристик его генома. 5

Например, технология CRISPR позволяет эффективно вырезать мутации из кода ДНК. 3 Исправленный генетический код может быть вставлен на исходное место, и клетка может продолжать жить и воспроизводиться нормально, без генетической мутации, которая вызывает болезни. 3